TeamPia / Facebook
Mais de 950 mil belgas responderam ao apelo de um casal, que precisava de reunir 1,9 milhões de euros para comprar o medicamento mais caro do mundo para a filha.
Pia, de nove meses, sofre de atrofia muscular espinhal do tipo 1, a mesma doença que afeta Matilde, a bebé portuguesa que recebeu o fármaco – comparticipado a 100% pelo Estado português – em agosto. Em apenas dois dias, os pais da bebé belga conseguiram angariar a verba necessária para o medicamento.
De acordo com a BBC, a bebé, que reside em Antuérpia, necessita do fármaco, que ainda só está disponível nos EUA, sendo esperada a sua aprovação pela EMA para o uso na Europa.
A verba foi conseguida através de um serviço de mensagens de texto, com um custo de dois euros cada, lançado há poucos dias. Ao mesmo tempo, decorria também uma campanha de crowdfundingna plataforma GoFundMe.
“É impressionante que um país possa unir-se para algo assim”, disse a mãe da bebé, Ellen De Meyer, destacando que quase um em cada dez belgas – que são 11,4 milhões, no total – contribuiu para a campanha. Em declarações à VRT News, a mulher disse que o facto de a angariação ter sido feita em apenas dois dias é ainda mais “insano”.
À BBC, a família adiantou que procura agora assegurar que a empresa de telecomunicações não irá cobrar as taxas habituais pelas mensagens de texto.
Dentro de 40 dias, o dinheiro deverá ser transferido para uma conta criada para Pia, sendo que depois disso a família deverá viajar para os EUA. Lá, os pais da bebé esperam que lhe seja administrado o medicamento que consideram “milagroso”.
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Tal como a bebé Matilde, Pia sofre de atrofia muscular espinhal do tipo um, a forma mais grave desta doença rara, que é causada por mutações num gene – o SMN1. A doença, que se caracteriza por perda de força, atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras, tem uma esperança média de vida de dois anos. Afeta todos os músculos do corpo, mas não tem qualquer efeito nas capacidades cognitivas.
Os pais são portadores mas saudáveis e quando engravidam têm um risco de 25% de ter um filho afetado pela doença. Estas famílias são referenciadas posteriormente a uma consulta de genética e em futuras gravidezes é feito diagnóstico pré-natal”.
Isso resulta na maior parte das vezes devido à “falta de uma parte do gene, pelo que a proteína que deveria ser produzida, e que é responsável pela sobrevivência dos nossos neurónios motores, não se forma”.
No portador desta doença, os “neurónios que partem da espinal medula e que transmitem informação aos músculos vão progressivamente morrendo”, explica a SPN. O doente “vai perdendo força e desenvolvendo atrofia muscular, paralisia progressiva e perda de capacidades motoras”. A doença afeta todos os músculos do corpo, “poupando habitualmente a face”.
Os músculos respiratórios também são afetados, “condicionando insuficiência respiratória progressiva e geralmente numa fase mais avançada, dificuldades na deglutição”. Existem 4 tipos clínicos, sendo o primeiro o mais grave.
O Tipo 1, que afeta, por exemplo, a Matilde e Pia, manifesta-se antes dos seis meses e os doentes falecem ou ficam dependentes de ventilação 24 horas antes de completar os dois anos de vida. Caracteriza-se por uma hipotonia grave, dificuldade no controle cefálico, dificuldades com o controlo da deglutição e insuficiência respiratória precoce.
O Tipo 2 tem início no primeiro ano de vida do doente, que pode manter a posição sentada, mas não consegue caminhar sozinho. Existe geralmente um atraso nas etapas motoras iniciais e dificuldades na deglutição e mastigação. Estes doentes sobrevivem além dos 30 anos, se existirem cuidados respiratórios atentos, como a utilização BIPAP noturno, tosse assistida e uma boa reabilitação respiratória, nutricional e ortopédica.
O Tipo 3 tem um início “muito variável, já após a aquisição da marcha, levando à perda da mesma durante a evolução, e condicionando na maioria dos doentes uma sobrevida normal”. O Tipo 4 tem início já em vida adulta e sem interferência com a sobrevida. A SPN reforça que “esta doença não afeta a função cognitiva“, tratando-se de crianças, jovens e adultos “inteligentes e interativos”.
A esperança dos pais reside no Zolgensma, uma terapêutica genética experimental, de toma única, que tem vindo a apresentar resultados positivos e prolongados, embora ainda não se consiga ter a certeza se são permanentes.
O tratamento, que envolve uma única dose de Zolgensma administrada por injeção, foi testado com sucesso em algumas crianças nos EUA. Mas, embora tenha trazido esperança a muitos pais, o seu preço provocou uma onda de críticas à empresa farmacêutica dona da patente, a Novartis.
A companhia afirma que o custo do tratamento é alto porque se trata de “uma terapia única e transformadora para uma doença extremamente rara“. “Estamos cientes da Pia e dos esforços para facilitar seu acesso ao tratamento”, afirmou a Novartis em comunicado divulgado na terça-feira. “Também reconhecemos que pacientes e famílias em todo o mundo estão interessados em obter acesso ao tratamento o mais rápido possível.”
A ministra da Saúde da Bélgica, Maggie De Block, afirmou que, embora a medicação fosse extremamente cara, as negociações sobre o custo não seriam realizadas até que recebessem a aprovação europeia.
Em Portugal, a administração do Zolgensma a duas crianças – Matilde e Natália – aconteceu na sequência de uma Autorização de Utilização Especial (AUE) dada pelo Infarmed (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde), após um pedido feito pelo Hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde as bebés eram seguidas.
Antes de saberem que o Estado iria comparticipar o medicamento a 100%, os pais da bebé Matilde conseguiram angariar mais de 2,5 milhões de euros numa campanha solidária com vista à sua compra. Como a verba não foi necessária para adquirir o Zolgensma, a família diz que o dinheiro será encaminhado para outras famílias que tenham crianças com a mesma doença.
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